我國罕見病用藥認定標準研究——基于國際比較視角

【摘要】：罕見病用藥的界定和認定標準是實施罕見病用藥研發、生產、供應等激勵政策的基礎。域外很多國家結合國情制定了本國孤兒藥的認定標準。美國孤兒藥認定標準最為寬松，符合流行病學或者預期收益不足以彌補研發成本的藥品，均可以獲得孤兒藥認定；歐盟在美國的基礎上增加了“疾病嚴重程度”和“顯著收益”要求，對于孤兒亞組的認定也較為嚴格；日本、韓國均強調孤兒藥的研發可能性；澳大利亞更側重于孤兒藥的引進，對其認定的孤兒藥設置了6個月的孤兒藥資格有效期。結合我國罕見病及罕見病用藥的管理現狀，建議相關部門應當首先明確罕見病定義，在此基礎上從成本-收益、疾病嚴重程度、顯著收益、研發可能性、相似性及臨床優勢等方面對罕見病用藥的認定標準進行細化和考量，并制定配套的激勵政策，進一步提升罕見病用藥的可及性。